Tecelra (Afamitresgen Autoleucel), eine Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit metastasiertem Synovialsarkom, wurde von der FDA. Die Zulassung basierte auf der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit in einer multizentrischen, offenen klinischen Studie. Es handelt sich um den ersten von der FDA zugelassenen T-Zell-Rezeptor (TCR). Gentherapie.
Tecelra wird als einzelne intravenöse Dosis verabreicht und ist eine autologe T-Zell-Immuntherapie aus körpereigenen T-Zellen des Patienten. Diese werden so verändert, dass sie einen TCR exprimieren, der sich gegen das von Krebszellen im Synovialsarkom exprimierte MAGE-A4-Antigen richtet.
Übelkeit, Erbrechen, Müdigkeit, Infektionen, Fieber, Verstopfung, Kurzatmigkeit, Bauchschmerzen, nicht kardiale Brustschmerzen, verminderter Appetit, schneller Herzschlag, Rückenschmerzen, Hypotonie, Durchfall und Schwellungen sind die häufigsten Nebenwirkungen dieser Behandlung. Der Patient kann eine gefährliche Art aggressiver Reaktion des Immunsystems erfahren und auch ein Immuneffektorzellen-assoziiertes Neurotoxizitätssyndrom (ICANS) entwickeln. Daher sollten Patienten, die diese Behandlung erhalten, überwacht werden und es wird ihnen geraten, mindestens vier Wochen nach der Verabreichung von Tecelra nicht Auto zu fahren oder gefährliche Aktivitäten auszuüben.
Synovialsarkom ist eine seltene Form von Krebs Dabei entwickeln sich bösartige Zellen und bilden einen Tumor in Weichteilen. Er kann in vielen Körperteilen auftreten, am häufigsten jedoch in den Extremitäten. Es handelt sich um eine potenziell lebensbedrohliche Krebserkrankung mit verheerenden Auswirkungen auf die Betroffenen. Jedes Jahr erkranken in den USA etwa 1,000 Menschen an Synovialsarkomen. Am häufigsten tritt es bei erwachsenen Männern in den Dreißigern oder jünger auf.
Die Behandlung umfasst in der Regel eine Operation zur Entfernung des Tumors und kann auch eine Strahlen- und/oder Chemotherapie umfassen. Die Zulassung von Tecelra bietet den betroffenen Menschen, die oft nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben, eine neue Option.
Die Zulassung für Tecelra wurde Adaptimmune, LLC erteilt.
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Literaturverzeichnis:
- FDA genehmigt erste Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit metastasiertem Synovialsarkom. Veröffentlicht am 02. August 2024. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
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, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}