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Gen editieren, um Erbkrankheiten zu verhindern

WISSENSCHAFTENBIOLOGIEGen editieren, um Erbkrankheiten zu verhindern

Studie zeigt Gen-Editing-Technik zum Schutz der Nachkommen vor Erbkrankheiten

Eine Studie in den veröffentlichten Natur hat erstmals gezeigt, dass ein menschlicher Embryo in einem sehr frühen Stadium der Embryonalentwicklung korrigiert werden kann, indem a Gen-Editing (auch Genkorrektur genannt) Technik namens CRISPR. Die Studie, eine Zusammenarbeit zwischen dem Salk Institute, der Oregon Health and Science University in Portland und dem Institute for Basic Science in Korea, zeigt, dass Forscher eine pathogene Genmutation für eine Herzerkrankung im menschlichen Embryo korrigiert haben, um diese zu eliminieren Krankheit in der heutigen Nachkommenschaft und zukünftigen Generationen. Die Studie liefert wichtige Erkenntnisse zur Vorbeugung von Tausenden von Krankheiten, die durch einzelne/mehrfache Mutationen in nur einer einzigen verursacht werden Gen.

Korrektur eines krankheitsbedingten Einzelgens vor Lebensbeginn

Eine Herzerkrankung namens hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist die häufigste Ursache für einen plötzlichen Herzstillstand mit Todesfolge und betrifft etwa 1 von 500 Personen jeden Alters und Geschlechts. HCM gilt als die häufigste vererbte oder genetisch Herzkrankheit weltweit. Sie wird durch eine dominante Mutation in einem Gen (MYBPC3) verursacht, aber das Vorhandensein dieser Erkrankung wird erst zu spät erkannt. Menschen mit einer mutierten Kopie dieses Gens haben eine 50-prozentige Chance, es an ihre eigenen Kinder weiterzugeben Krankheit nicht nur bei betroffenen Kindern, sondern auch bei ihren zukünftigen Nachkommen. Mit IVF-Techniken (In-vitro-Fertilisation) injizierten die Forscher die korrigierten Genkomponenten in gesunde Spendereizellen, die mit dem Sperma des Spenders befruchtet wurden. Ihre Methodik ermöglicht es den Zellen des Spenders DNA-Reparatur Mechanismen, um die Mutation während der nächsten Zellteilungsrunde zu korrigieren. Die Mutation wird grundsätzlich korrigiert, indem entweder ein künstliches DNA Sequenz oder die nicht mutierte Kopie des ursprünglichen MYBPC3-Gens als Startmatrize.

Die Forscher analysierten alle Zellen in frühen Embryonen, um zu sehen, wie effektiv die Mutation repariert wurde. Die Technik von Gen Die Bearbeitung hat sich jedoch in einem sehr frühen Stadium als sicher, genau und effektiv erwiesen. Kurz gesagt, „es funktioniert“. Für die Forscher war es überraschend zu sehen, dass die Gen Bearbeitung lief sehr gut und sie sahen keine Nebenbedenken wie die Induktion von nachweisbaren Off-Target-Mutationen und/oder Genominstabilität. Sie entwickelten eine robuste Strategie, um eine konsistente Reparatur in allen Zellen des Embryos sicherzustellen. Dies ist eine neuartige Strategie, über die bisher noch nicht berichtet wurde, und diese Technologie repariert erfolgreich die krankheitsverursachende einzelne Genmutation, indem sie sich a . zunutze macht DNA Reparaturreaktion, die nur bei Embryonen in einem sehr frühen Stadium der Empfängnis sehr einzigartig ist.

Ethische Debatte um Gen-Editierung

Solche Fortschritte in der Stammzelltechnologie und Gen Bearbeitung – obwohl noch sehr jung – haben möglicherweise Millionen von Menschen Hoffnung gegeben, die krankheitsverursachende Mutationen in ihren Genen erben, indem sie eine Technik zur Vorbeugung und Heilung einer Reihe solcher Krankheiten gezeigt haben. Das Potenzial dieser Studie ist riesig und wirkungsvoll; dies ist jedoch ein ethisch umstrittenes Thema und alle Schritte in Richtung solcher Studien müssen unter größter Berücksichtigung aller notwendigen ethischen Urteile vorsichtig unternommen werden. Weitere Hindernisse für diese Art von Studien sind die fehlende Unterstützung der Embryonenforschung und das Verbot jeglicher klinischer Studien im Zusammenhang mit der genetischen Veränderung der Keimbahn (Zellen, die zu Spermien oder Eizellen werden). Ein Beispiel, das die Forscher kategorisch angeführt haben, ist die sorgfältige Vermeidung der Einführung unbeabsichtigter Mutationen in die Keimbahn.

Die Autoren haben erklärt, dass ihre Studie den Empfehlungen der Roadmap 2016 „Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance“ der National Academy of Sciences, USA, vollständig entspricht.

Mit Möglichkeiten Großes bewirken

Die Ergebnisse dieser Studie veröffentlicht in Natur zeigen das große Potenzial der embryonalen Gen-Editierung. Dies ist die erste und größte Studie im Bereich Gen Bearbeitung. Dieser Forschungsbereich ist jedoch mit einer realistischen Bewertung von Nutzen und Risiken sowie einer kontinuierlichen Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Verfahrens in einer breiteren Perspektive belastet.

Diese Forschung wird einen großen Einfluss darauf haben, mögliche Heilmittel für Tausende von Krankheiten zu finden, die durch Mutationen in einzelnen Genen verursacht werden. In einer „sehr fernen Zukunft“ könnten bearbeitete Embryonen mit dem Ziel einer Schwangerschaft in eine Gebärmutter transplantiert werden und während eines solchen Prozesses könnte dann eine klinische Studie die Embryonen bei ihrer Entwicklung zu Nachkommen beobachten. Das klingt im Moment weit hergeholt, aber das ist das angestrebte langfristige Ziel dieser Studie. Die Grundlagenarbeit wurde geleistet, indem Wissenschaftler dem Snipping inherited einen Schritt näher gebracht haben genetisch bedingte Krankheiten aus menschlichen Nachkommen.

***

{Sie können das ursprüngliche Forschungspapier lesen, indem Sie auf den unten angegebenen DOI-Link in der Liste der zitierten Quellen klicken}

Quelle (n)

HongM et al. 2017. Korrektur einer pathogenen Genmutation in menschlichen Embryonen. Naturhttps://doi.org/10.1038/nature23305

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